希少疾病用医薬品市場調査レポート規模とシェア、成長機会とトレンド洞察分析―治療タイプ別、薬剤タイプ別、販売チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他）、および地域別―世界予測2024―2036 年

希少疾病用医薬品 市場分析

市場の定義

希少疾病用医薬品は、希少な医学的疾患の診断と治療に使用される医薬品です。これらの薬は特定の公衆衛生上のニーズに対応するために開発され、小規模な患者グループ向けに設計されているため、通常は市場が限られています。希少疾病はまれではありますが、約 6,000 タイプの希少疾病が検出されています。世界中で約 4.9百万人がそのような病気に苦しんでいます。

希少疾病用医薬品市場の成長要因

当社の希少疾病用医薬品市場分析によると、主要な成長ドライバーの一部は次のとおりです。

• 新規製品開発のための研究開発の増加―世界市場における希少疾病用医薬品の成長を推進する主な要因の 1 つは、オーファンドラッグの開発に対する重要な企業による R&D 投資の大幅な増加です。希少疾患に対する認識と理解の高まりを考慮して、多くの中核的な臨床段階のバイオ医薬品企業と希少疾病用医薬品分野の確立されたプレーヤーが、臨床試験のさまざまな段階に向けた強力なパイプライン候補を開発しています。例えば、2022年にFDAは医薬品評価研究センター（CDER）の37の新規医薬品のうち20の希少疾病用医薬品（54％）を承認し、そのうち9つの希少疾病用医薬品（45％）がファストトラック承認を取得した。
• 希少疾病用医薬品開発に対する政府の奨励金の増加―過去数年間、さまざまな国の政府は希少疾病用医薬品の開発への支援を大幅に強化してきました。世界中の政府が提供する規制上のインセンティブは、希少疾病用医薬品市場の成長促進に重要な役割を果たしてきました。これらのインセンティブには、減税、独占期間の延長、スムーズな承認手続きなどが含まれる場合があります。これらすべてが、製薬会社が希少疾患の治療のための研究開発にさらに多くの投資を行う動機となっています。

最新の開発

• 2023年12月、Novartisは、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人治療のための初の経口単剤療法として、輸血なしでヘモグロビンの改善をもたらすファバルタ（イプタコパン）のFDA承認を取得したと発表した。
•  2021 年 6 月、OrphanPacific.Inc. は、同社とグリフォルズ社が、α-1アンチトリプシン欠損症を治療するためのLynspad（α-1プロテイナーゼ阻害剤）の商品化を開始したと発表した。

市場課題

価格と償還戦略も、希少疾病用医薬品市場へのアクセスに影響を与えるもう 1 つの重要な要素です。満たされていないニーズが大きく、普及率が低く、市場での競争が弱いため、希少疾病用医薬品は価格が高すぎることがよくあります。しかし、それらはまた、価値、比較効率、または予算への影響の証拠を要求する支払者からの監視と圧力の増大にもさらされています。

競争力ランドスケープ

世界の希少疾病用医薬品市場における主な主要企業には、Novartis AG、Johnson & Johnson Services Inc.  、Hoffmann-La Roche Ltd、 Amgen Inc.、Alexion Pharmaceutical Inc、 などが含まれます。さらに、日本市場のトップ 5 のプレイヤーは、Takeda Pharmaceutical Company Ltd.、 DAIICHI SANKYO Company Ltd.、Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.、 OrphanPacific, Inc. 、 Nobelpharma Co., Ltd.、などです。この調査には、世界の希少疾病用医薬品市場におけるこれらの主要企業の詳細な競合分析、企業プロファイル、最近の動向、および主要な市場戦略が含まれています。