アンジェルマン症候群市場規模とシェアは、2022年に約30億米ドルを獲得しており、予測期間中に約 11％ の CAGR で成長すると予想されます。さらに、世界のアンジェルマン症候群市場調査分析によると、2035 年までに約120億米ドルに達すると予想されています。
アンジェルマン症候群は、世界中で出生 15,000 人、または 500,000 人に 1 人の割合で発生する特有の神経遺伝性疾患です。母親由来の15番目の染色体にあるUBA3A遺伝子の機能が失われることで起こります。当社の調査によると、この市場の成長は、遺伝子治療や低分子医薬品からなるアンジェルマン症候群の新技術や治療法の開発が市場への扉を開き、投資家や製薬会社の間で大きな関心を集めたことによるものと考えられます。2020年、スイスの製薬会社ロシュは、ASの治療法となる可能性のあるRG6185の第1相臨床試験の開始を発表した。この薬は、AS患者には存在しないか欠如しているUBE3Aと呼ばれるタンパク質の産生を増加させると考えられています。
Ovid Therapeutics は最近、AS 治療における治験薬 OV101 の第 2 相 STARS 試験で良好な結果が得られたと発表しました。この研究は、OV101 が AS 患者の睡眠を改善し、多動性と困難な行動を軽減することを示しました。
GeneTx は最近、AS 治療における GTX-102 の第 1/2 相臨床試験で肯定的な結果が得られたと発表しました。この研究は、GTX-102 が安全で忍容性が高く、AS 患者の運動能力と言語能力を向上させることを示しました。
当社の調査によると、支持的な規制環境、アンジェルマン症候群の有病率の増加、および遺伝子治療の進歩が、市場の成長を促進する主要な要因です。オーファンドラッグ指定 (ODD) プログラムは、AS を含む希少疾患の治療法を開発する企業にインセンティブを与える規制メカニズムです。米国では、ODD を受け取った医薬品は税額控除、優先審査、市場独占権の対象となります。EU では、ODD を受けている医薬品は、手数料の減額、プロトコルのサポート、市場独占権の対象となります。2023 年には 16 の主要市場で 313,981 人を超える AS が蔓延していると診断されています。ここでは、AS の遺伝子治療に対する 2 つの主なアプローチを紹介します。アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法と遺伝子置換療法です。ASO 療法は母親の UBE3A 遺伝子のサイレンシングを標的とすることで父親の UBE3A 遺伝子の発現を増加させることを目的としていますが、遺伝子置換療法は患者の細胞での UBE3A 遺伝子の発現を増加させることを目的としています。それは、UBE3A 遺伝子の機能的コピーを導入することを目的としています。
AS 市場における最大の課題の 1 つは、一般の人々や医療専門家の間での認識の欠如です。2018年のアンジェルマン症候群財団の調査では、回答者の38％が彼女のASについて聞いたことがなく、この状態について何らかの知識を持っていたのはわずか23％でしました。政府の支援の欠如と高額な治療費が市場の大きな制約となっています。
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主要な市場の洞察 |
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CAGR |
11% |
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予測年 |
2023-2035年 |
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基準年 |
2022年 |
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予測年の市場価値 |
120億米ドル |
エンドユーザーに基づいて、病院セグメントは、2035 年末までに最大の市場シェアを占めると予想されます。病院はアンジェルマン症候群の患者に医療と治療を提供するため、アンジェルマン症候群の主なエンドユーザーです。病院は、アンジェルマン症候群の患者に対して、医療相談、診断検査、投薬管理などのさまざまなサービスを提供しています。レポートによると、病院セグメントは2021年にアンジェルマン症候群市場の50％のシェアを占めました。
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エンドユーザー別 |
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当社のエンジェルマン症候群市場調査によると、予測期間中に、北米地域の市場は、2035 年末までに最大の市場シェアを占めると予想されています。エンジェルマン症候群は、北米地域では約 12,000 人に 1 人から 20,000 人に 1 人が罹患していると推定されています。この有病率は他のいくつかの希少疾患と比較して比較的高く、効果的な治療を必要とする患者集団がかなりの数いることを意味します。米国政府は、国立衛生研究所 (NIH) およびその他の機関を通じて、AS 研究に資金と支援を提供しています。この資金は、AS の新しい治療法や療法の開発を支援してきました。北米地域では、遺伝子治療、低分子薬、行動介入など、数多くの AS 臨床試験が進行中です。これらの研究では、AS の新しい治療法を試験し、その安全性と有効性を評価しています。北米地域の多くの患者団体は、AS 患者とその家族をサポートしています。これらの組織は、AS 患者に情報、サポート、権利擁護を提供し、この病気に対する意識の向上に貢献しています。米国では、2017年にエンジェルマン症候群の症例が21,715件確認されています。さらに、エンジェルマン症候群と診断された症例は米国で 19,543 人と報告されています。エンジェルマン症候群と診断される症例が最も多いのは米国です。
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北米 |
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ヨーロッパ |
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アジア太平洋地域 |
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ラテンアメリカ |
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中東とアフリカ |
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アジア太平洋地域の市場は、2035 年末までにそこそこの市場シェアを占めると予想されます。アジア太平洋地域でアンジェルマン症候群に対する認識が高まっているため、多くの企業や団体が AS の治療法の研究開発に積極的に取り組んでいます。これらの組織の 1 つが、オーストラリアとアジア太平洋地域の AS 患者とその家族に支援、権利擁護、教育を提供する非営利団体、アンジェルマン症候群財団オーストラリア (ASFA) です。ASFA は AS に関する研究の推進と、この病気の新しい治療法の開発に積極的に取り組んでいます。全体として、アジア太平洋地域の アンジェルマン症候群市場はまだ開発の初期段階にあり、この地域で AS の効果的な治療法を開発するにはさらなる研究開発努力が必要です。日本におけるアンジェルマン症候群 (AS) の市場は比較的小さく、国内の AS 患者に対する治療の選択肢は限られています。しかし、日本でも AS に対する認識は高まっており、いくつかの組織が AS の治療法の研究開発に積極的に取り組んでいます。2020年にJapanese Journal of Human Geneticsに発表された研究では、日本におけるASの発生率は出生24,000人に1人であると推定されており、これは他の国で報告されている発生率よりも高いです。製薬会社に関しては、Biogen や Ovid Therapeutics など、AS の治療法の研究開発に携わる世界的なバイオ医薬品企業が日本にいくつかあります。これらの取り組みに加えて、日本では AS の潜在的な治療法に関する研究研究と臨床試験が進行中です。たとえば、2020年に東京大学の研究チームは、ASのマウスモデルでASを治療する可能性を示す新しい遺伝子治療アプローチを開発したと発表しました。
インドでは、AS の有病率に関して入手可能な情報は限られています。しかし、2018年にIndian Journal of Medical Researchに掲載された症例報告には、インドの2歳男児のASの症例が記載されています。
2021年、日本エンジェルマン症候群協会（JASA）はASに関するバーチャルシンポジウムを開催し、日本および世界各地から300人以上が参加した。シンポジウムでは、国内外のAS研究者や医療関係者による講演のほか、睡眠障害や行動管理などAS関連のテーマに関するセッションが行われました。
ヨーロッパ地域の市場は、2035 年末までに大きなシェアを占めると予想されます。この市場は、認知度の向上と診断率の向上により、今後数年間で成長すると予想されています。ヨーロッパ中に AS の有病率は、12,000 人に 1 人から 20,000 人に 1 人であると推定されています。ヨーロッパ医薬品庁 (EMA) は、ヨーロッパ連合 (EU) における医薬品の承認と販売を規制しています。AS の治療法を開発する企業は、米国食品医薬品局 (FDA) と同様の EMA 規制要件を満たす必要があります。
国際アンジェルマン症候群レジストリ (IASR) は、ヨーロッパを含む世界中の AS 患者に関する情報を収集および分析するデータベースです。このレジストリはカリフォルニア大学ロサンゼルス校によって管理されており、現在 1,500 名を超える個人が登録しています。
北米（米国およびカナダ）、ラテンアメリカ（ブラジル、メキシコ、アルゼンチン、その他のラテンアメリカ）、ヨーロッパ（英国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、ハンガリー、ベルギー、オランダおよびルクセンブルグ、NORDIC（フィンランド、スウェーデン、ノルウェー） 、デンマーク）、アイルランド、スイス、オーストリア、ポーランド、トルコ、ロシア、その他のヨーロッパ）、ポーランド、トルコ、ロシア、その他のヨーロッパ）、アジア太平洋（中国、インド、日本、韓国、シンガポール、インドネシア、マレーシア） 、オーストラリア、ニュージーランド、その他のアジア太平洋地域）、中東およびアフリカ（イスラエル、GCC（サウジアラビア、UAE、バーレーン、クウェート、カタール、オマーン）、北アフリカ、南アフリカ、その他の中東およびアフリカ)
アンジェルマン症候群市場の主なプレーヤー・メーカーには、Ovid Therapeutics、、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、GeneTx Biotherapeutics、Ionis Pharmaceuticals、Biogen、Roche、Zogenix、BridgeBio Pharma、Biophytis、Taysha Gene Therapies、などがあります。この調査には、世界のアンジェルマン症候群市場におけるこれらの主要企業の詳細な競合分析、企業プロファイル、最近の動向、および主要な市場戦略が含まれています。
